長江日報訊每一款“孤兒藥”的研發(fā)上市都是對一個罕見病患者群體的解困。長江日報記者獲悉，光谷藥企紐福斯生物科技有限公司研發(fā)的產(chǎn)品NR082眼用注射液，是一款治療眼部罕見疾病的藥物，目前已進(jìn)入三期臨床試驗階段。

“孤兒藥”是對于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品的稱號，其研發(fā)過程面臨著患者數(shù)量少、疾病認(rèn)知有限、上市藥物數(shù)量少、投入成本大、商業(yè)回報難達(dá)預(yù)期等挑戰(zhàn)，使許多罕見病面臨“全球無藥”的困境。目前，我國正通過財稅政策支持、優(yōu)先審評審批、延長專利保護期等多種舉措推進(jìn)罕見病藥物研發(fā)。

企業(yè)相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，NR082眼用注射液旨在治療ND4介導(dǎo)的萊伯氏遺傳性視神經(jīng)病變。該疾病是一種母系遺傳的線粒體疾病，多發(fā)于14～21歲的青年男性，患者表現(xiàn)為雙目視力受損至失明，迄今尚無有效治療方法。

經(jīng)過10余年研究探索，紐福斯團隊成功研發(fā)的NR082眼用注射液，以病毒作為載體，將正確的基因遞送至受損的視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，從而提高甚至恢復(fù)患者的視力。

目前，該藥物在中國已經(jīng)完成一期、二期臨床試驗，正在開展三期。同時，該藥物已被美國FDA和歐洲藥品管理局授予“孤兒藥”稱號，正在進(jìn)行一期、二期臨床試驗的準(zhǔn)備工作，是首個獲得中美兩國許可的中國基因治療新藥。

據(jù)了解，三期臨床試驗為治療作用確證階段，其目的是進(jìn)一步驗證藥物對目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性，評價利益與風(fēng)險關(guān)系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分的依據(jù)。

作為光谷本土成長的醫(yī)藥研發(fā)公司，紐福斯生物科技有限公司已成為國內(nèi)眼科基因治療頭部企業(yè)。從兩間辦公室起步，成立6年來，該公司先后4輪融資，獲評“麻省理工科技評論50強”“中國潛在獨角獸企業(yè)”等。

光谷是全國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)重點高新區(qū)。目前，光谷生物城已集聚3000余家研發(fā)型企業(yè)，400多個1類新藥管線在研、40多個進(jìn)入臨床。近5年每年新增1家上市公司，39家省級“金種子”企業(yè)正在上市路上。