基因和細胞治療中心揭牌

在日前舉辦的復旦大學眼耳鼻喉遺傳性疾病診治前沿學習班上，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院宣布成立“基因和細胞治療中心”。復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院院長周行濤、耳鼻喉科研究院院長兼耳鼻喉科主任李華偉為中心揭牌。復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院王正敏院士、首都醫科大學附屬北京同仁醫院韓德民院士、復旦大學附屬婦產科醫院黃荷鳳院士、四川省人民醫院楊正林院士線下線上共同見證。

細胞與基因治療是全球科技與產業競爭的重要“新賽道”，為貫徹落實上海市發布的《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案》和《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案(2023—2025年)》，增強基因和細胞治療科技創新策源能力，進一步提升眼耳鼻咽喉疑難疾病診治水平和轉化應用能力，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院特成立“基因和細胞治療中心”。

據統計，目前全球患有致殘性聽力障礙的人群約為4.66億，超過總人口的5%；全球患有中度或重度視力損失的人群超4億，失明人口可達8000多萬。我國現有致殘性聽力障礙患者人數高達7千萬，且每年新出生約3萬聾兒，其中60%的先天性耳聾是由遺傳因素引起；低視力或盲的人數超過我國總人口的1%，且每年新增180萬。頭頸部腫瘤是世界范圍內第6大常見惡性腫瘤，每年新確診病例數超過50萬例，列腫瘤相關死亡原因的第8位，嚴重影響人類健康。

復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院開展了一系列前沿的耳聾、眼病、頭頸腫瘤等基因和細胞治療的創新探索:成功開展首個遺傳性耳聾基因治療臨床試驗，研發出我國首個OTOF基因治療藥物，完成全球首批耳聾基因治療，成功糾正患兒聽力；開發全球首個CRISPR抗病毒基因編輯藥物，已獲批IND，是全球第3個進入IND和臨床階段的在體基因編輯治療候選藥物；開展我國首個靶向VEGFA難治性血管新生眼底病臨床研究，在3D導航下，通過視網膜下給藥，順利完成我國首例針對RPGR基因變異相關的X連鎖視網膜色素變性基因治療臨床研究；首創了以CSPG4和B7-H3為靶點的頭頸腫瘤CAR-T療法，并開展靶向B7-H3的CAR-T細胞的構建及治療頭頸鱗癌的前瞻性臨床研究試驗。

基因和細胞治療中心將依托復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院眼科和耳鼻喉科兩個國家重點學科的學術優勢，開展耳聾、眼病和頭頸腫瘤等的基因和細胞治療，中心主任為周行濤，執行主任為舒易來、洪佳旭。后期將逐步籌建臨床—科學研究—工程技術開發—臨床轉化型團隊，并建立標準的視聽障礙、頭頸腫瘤生物治療科研與臨床研究體系，實現生物醫藥研發-生產-臨床應用的產業閉環，以期為難治性、重大性五官疾病提供新療法。